Kansen voor participatie bij klinisch onderzoek door nieuwe Europese regels

Portret van Dominique Hamerlijnck, die patiëntenvertegenwoordigers oproept zich voor te bereiden op de lekensamenvatting

Vanaf december 2021 is de European Clinical Trial Regulation (ECTR) van kracht. Deze EU-verordening verandert het klinisch onderzoek met geneesmiddelen in Europa. Dat biedt patiëntenvertegenwoordigers extra kansen tot participatie. Bijvoorbeeld bij de verplichte lekensamenvatting. Dominique Hamerlijnck, EUPATI fellow en medeauteur van de Europese richtlijn voor de lekensamenvatting, roept patiëntenvertegenwoordigers op zich hierop voor te bereiden.

Eenvoudiger, sneller, uniform

De European Clinical Trial Regulation (ECTR), die vanaf december 2021 geldt, is een aanscherping van de richtlijnen voor klinisch medicijnonderzoek. Het doel is om het klinisch geneesmiddelenonderzoek binnen de Europese Unie te vereenvoudigen en versnellen, zodat meer patiënten kunnen profiteren van de laatste wetenschappelijke ontwikkelingen.

Het toetsingsproces wordt eenvoudiger, sneller en vooral uniform. Alle klinische onderzoeken (clinical trials) moeten geregistreerd worden in het nieuwe Europese Clinical Trial Information System (CTIS). De resultaten van alle klinische onderzoeken moeten tijdig gepubliceerd worden. En dat inclusief: een lekensamenvatting, een verslag van de onderzoeksresultaten in begrijpelijke taal.

Lekensamenvatting voor volwassenen én kinderen

“Dit is uniek”, zegt Dominique Hamerlijnck. “Sponsors, zo noemen we de uitvoerders van klinisch onderzoek bij medicijnontwikkeling, moeten voortaan de resultaten van hun trials binnen 12 maanden publiceren, nadat de laatste deelnemer aan een experiment meedeed. Zijn er kinderen bij betrokken, dan moet dat zelfs binnen 6 maanden.

In alle gevallen is zo’n lekensamenvatting verplicht. Iedereen moet uit die samenvatting kunnen begrijpen wat de resultaten zijn. Dus ook kinderen die bij een onderzoek betrokken zijn. De vorm van de samenvatting wordt aangepast aan de leeftijd en dat kan bijvoorbeeld met een stripverhaal. Voor jongere kinderen of kinderen die de informatie zelf nog niet kunnen begrijpen, komt er een instructie voor de verzorgers bij hoe zij het resultaat duidelijk kunnen uitleggen.

Maar ook volwassenen, deelnemers aan de studie, hun verzorgenden, patiënten en patiëntenorganisaties zullen de lekensamenvatting gebruiken om anderen te laten weten wat de resultaten van het klinisch onderzoek zijn.”

Belangrijke informatie voor patiënten

“De lekensamenvatting biedt patiënten belangrijke voordelen. Zo moeten voortaan ook de klinische onderzoeken met een negatieve uitkomst, als die niet oplevert wat men hoopte aan te tonen, gepubliceerd worden. En de samenvatting moet inzichtelijk maken of er voor patiënten enig relevant resultaat is.

Tot nu toe weet je als patiënt, of zelfs als deelnemer aan een onderzoek, pas op het allerlaatste moment wat een nieuw medicijn te bieden heeft. Eigenlijk pas als het op de markt is. Voortaan kun je dat eerder weten en bepalen of je de ontwikkeling wilt volgen. Of het nieuwe middel misschien iets voor jouw achterban is. Bovendien is de lekensamenvatting een goede tegenhanger van de juichverhalen die bij medicijnontwikkeling nogal eens de ronde doen. Hij draagt bij aan betere informatie over medicijnontwikkeling.”

Aanbevelingen voor lekensamenvatting

Dominique schreef mee aan de zogenoemde ’EU Good Lay Summary Practice’, de Europese richtlijn voor het opstellen van de verplichte lekensamenvatting. Dat deed ze samen met 2 andere EUPATI fellows, een aantal patiëntenvertegenwoordigers en maar liefst 60 organisaties in en om het geneesmiddelenveld.

Organisatorische verandering

De verplichting om uiterlijk 12 of 6 maanden na afloop de lekensamenvatting op te leveren, heeft gevolgen voor de organisatie van klinische onderzoeken. “Al bij de onderzoeksopzet moet duidelijk zijn welke gegevens nodig zijn voor een tijdige lekensamenvatting en hoe je die verkrijgt. Dat is nieuw. En daar zie ik belangrijke kansen voor patiëntenvertegenwoordigers. De richtlijn adviseert om patiënten al vanaf het begin van het klinisch onderzoek te betrekken. Helaas is het niet gelukt om de inbreng van patiëntenvertegenwoordigers te verplichten, maar het is wel een zeer dringend advies.”

Secundaire uitkomstmaten

Ook al is het een dringend advies, zonder patiënteninbreng lijkt een lekensamenvatting onmogelijk. Dat begint al bij het bepalen van relevante uitkomstmaten. Onder uitkomstmaat verstaan we het meetresultaat van een klinisch onderzoek dat bepaalt of de behandeling effect heeft, bijvoorbeeld bloeddruk of pijnscore. Naast de primaire uitkomstmaten kunnen vaak juist de secundaire uitkomsten relevant zijn voor patiënten.

Dominique licht het verschil toe. “Bijvoorbeeld bij longziekten is de FEV1 een belangrijke primaire uitkomstmaat. Die wordt gemeten met een blaastest. Heel nuttig om te weten voor de onderzoeker, maar voor een patiënt is dat niet altijd relevant.

Want iemand kan met een FEV1 van 60% misschien heel goed leven, terwijl iemand anders bij 60% merkt dat hij 20% heeft ingeleverd. Dat is dus heel individueel. Een andere uitkomstmaat is dan voor patiënten relevanter. Bijvoorbeeld hoever je kunt lopen zonder benauwdheid. Bij voorkeur worden beide uitkomstmaten meegenomen in het onderzoek en in de lekensamenvatting.”

Vinger aan de pols

“Ik adviseer patiëntenvertegenwoordigers daarom: praat al in de planningsfase met klinisch onderzoekers. Wijs ze erop dat er een lekensamenvatting moet komen en dat ze daar al aan het begin rekening mee moeten houden. Bepaal samen wat er nodig is om aan het einde van het onderzoek de gegevens te hebben voor de lekensamenvatting. En houd ook gedurende het proces vinger aan de pols, zodat er niets vergeten wordt voor die lekensamenvatting.”

Patiëntenvertegenwoordigers: bereid je voor

Wat is ervoor nodig om onderzoekers goed te ondersteunen bij de lekensamenvatting?
“Allereerst natuurlijk op de hoogte zijn van de uitkomstmaten. Hoe meer je van je patiëntengroep weet, wat voor hen de relevante uitkomstmaten zijn en hoe die ziektespecifiek te meten, hoe beter je dit kunt beïnvloeden.

Verder is het belangrijk contact te houden met de onderzoeksgroep, ook tijdens de looptijd van het onderzoek. Als je daarbij kennis hebt van klinisch onderzoek en statistiek, dan helpt dat. Maar het hoeft niet. Het belangrijkste is dat je je mond durft open te doen.”

Schrijf ‘m niet zelf

Nu de lekensamenvatting verplicht is, kun je verwachten dat de vraag om inbreng van patiëntenvertegenwoordigers toeneemt. Dat zou mooi zijn. Maar daar heeft Dominique tot slot nog wel een belangrijke waarschuwing bij.

“Laat je in ieder geval niet strikken om de lekensamenvatting te schrijven. Je adviseert, ondersteunt en corrigeert, maar je schrijft de samenvatting niet. Dat is niet je verantwoordelijkheid. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor om een objectieve weergave in lekentaal te verzorgen van wat het onderzoek heeft opgeleverd. Daar hangt een wettelijke verplichting aan, die moet je niet op je willen nemen.”

Meer weten

  • Bekijk op de website van de DCRF onder andere een overzichtelijke brochure over de CTR en 2 presentaties over wat de CTR inhoudt en wat de gevolgen van de nieuwe wetgeving zijn.
  • Op de website van de CCMO vind je onder meer specifieke informatie over de CTR voor onderzoekers en handige linkjes naar meer achterliggende informatie.
  • Ook het platform DORP zet veel informatie over de CTR handig op een rij.
  • Tot slot kun je het complete brondocument over de CTR downloaden: de Good Lay Summary Practice (Engelstalig, PDF).