Eind 2020 studeerde de eerste lichting studenten af aan de EUPATI NL-opleiding. Deze Nederlandse opleiding bracht 16 ervaren patiëntvertegenwoordigers voort die aan de slag kunnen als stevige gesprekspartners bij geneesmiddelenonderzoek, -ontwikkeling en -innovatie. Petra van der Voort is er daar één van.
Petra (54) krijgt haar diagnose traag werkende schildklier in 1998. Later komt ook een vitamine B12-tekort aan het licht, waarvoor ze spuiten krijgt. Uiteindelijk duurt het tot 2010 voordat ze goed is ingesteld en weer zonder een middagdutje kan. “Zolang ik mijn eigen ritme en regels volg, gaat het nu prima.”
Rugzak vol kennis
Petra zet haar ziekte en ervaring graag om in iets positiefs voor alle schildklierpatiënten. Ze is al 16 jaar vrijwilliger voor de Schildklier Organisatie Nederland (SON), momenteel als regiocoördinator Gelderland, telefonisch contactpersoon en coördinator telefoonteam. Eind 2020 rondt ze ook nog eens de pittige EUPATI-opleiding af, een hele prestatie. “Het doel van de opleiding is patiëntvertegenwoordigers voor te bereiden op gesprekken met farmaceuten en organisaties die van doen hebben met de ontwikkeling en toelating van medicijnen”, legt Petra uit. Denk daarbij aan het Europees Medicijn Agentschap (EMA), het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen (CBG), Zorginstituut Nederland (ZIN) en Bijwerkingscentrum Lareb.
“Ze kijken streng naar de kwaliteit, werkzaamheid en veiligheid.”
Invalshoeken
De opleiding is ingedeeld naar de 5 onderdelen van het geneesmiddelentraject, vanaf het eerste begin van medicijnontdekking en -ontwikkeling tot en met de vergoeding. “Alle mogelijke invalshoeken kwamen aan bod. Ik heb een rugzak vol kennis meegekregen. De farmacie is een zeer gereguleerde sector; elke stap is beschreven en daar wordt ook naar gehandeld. Doe je dat niet of zijn er geen of niet voldoende resultaten? Dan stopt het traject.” Zo’n traject voor medicijnontwikkeling duurt zeker twaalf tot vijftien jaar. “Vanaf de klinische fase haalt er maar één op de 10 de eindfase. Dan is zo’n farmaceut zeker een paar miljard euro verder, maar veel trajecten stoppen al in een vroeger stadium.”
Nieuwsgierig
Petra is ontzettend enthousiast; er volgt een spraakwaterval en een berg aan informatie. Haar enthousiasme en kennis werken aanstekelijk. Wat bezielt haar om zo’n zware opleiding te volgen? “Nieuwsgierigheid. Ik ben al jaren actief binnen de patiëntenorganisatie en wilde mijn horizon verbreden. Ik heb veel geleerd wat ik als telefooncontactpersoon meteen kan gebruiken en ook deel met het telefoonteam. Maar ik heb ook geleerd onderzoeksvoorstellen en -resultaten te beoordelen. Daarmee kan ik SON en onderzoekers van dienst zijn. Zo profiteren schildklierpatiënten optimaal mee van mijn opleiding.”
Indrukwekkend
“De opleiding is pittig en divers”, legt Petra uit. “Ik was vooral verrast door de complexiteit van het lichaam. We leerden de beginselen van de werking van het lichaam en de cel. Dat is alleen al indrukwekkend. Ik kreeg steeds meer inzicht in welke weg een medicijn in het lichaam aflegt voordat het bij de cel terechtkomt én hoeveel factoren dat kunnen beïnvloeden. Speciale formuleringswetenschappers onderzoeken de juiste toedieningsvorm en -wijze (pilletje, zalfje, injectie, pleister, …), zodat de stof zo optimaal mogelijk werkt.”
“De criteria liggen voor een arts soms anders dan voor patiënten.”
Het is belangrijk dat je levothyroxine op nuchtere maag inneemt met water en daarna nog 30 minuten nuchter blijft. “Drink je daarna te snel koffie, terwijl je dat anders nooit doet? Of neem je bepaalde supplementen te vroeg daarna in? Dan heeft dat direct invloed op de opname en werking.” Daarnaast is levothyroxine een sterk werkende stof. “Krijg je er iets te veel van binnen? Dan is het ‘toxisch’. Iets te weinig? Dan werkt het niet. Dat is de “smalle therapeutische basis”. Therapietrouw is daarom heel belangrijk. Zo houd je het niveau van de hormonen op orde. Nu ik dit allemaal weet, begrijp ik waarom je schildkliermedicatie zo trouw en precies in moet nemen. Het luistert zó nauw!”
Met terugwerkende kracht
Met de huidige kennis begrijpt Petra ook beter hoe het voor een deel van de mensen goed misging rond het Thyrax-tekort en de nieuwe formulering van Euthyrox, terwijl anderen geen of nauwelijks verschil merkten. “Door de smalle therapeutische basis kan er tussen het ene en het andere merk een heel klein dosisverschil zijn. Dat beetje meer of minder kan al grote gevolgen hebben en ernstige klachten geven. Ook andere hulp- en vulstoffen kunnen de opname in de darmen beïnvloeden.”
DNA-profiel
Petra legt uit dat dat door verschillende factoren kan komen, één daarvan is ‘dat iedereen een eigen DNA-profiel heeft. “Dat bepaalt mede hoe iemand reageert op medicijnen, variërend van heel goed tot nauwelijks. Deze verdeling zie je bij veel medicijnen, ook bij levothyroxine. Dit is een van de mogelijke verklaringen van restklachten.
Gelukkig staat dit onderwerp op de kennisagenda van SON, die overigens “in de studie werd aangehaald als goed voorbeeld van patiëntparticipatie bij wetenschappelijk onderzoek”, vertelt Petra trots. Ze kijkt echt uit naar gepersonaliseerde geneeskunde, waarbij je op basis van je DNA kunt voorspellen hoe jij reageert op (verschillende merken) levothyroxine (T4) en liothyronine (T3). “Zo kun je eenvoudig optimaal instellen. Maar dat is nog toekomstmuziek.”
“SON kan zich nu nog pro-actiever opstellen richting onderzoekers.”
Brief
Met terugwerkende kracht kan Petra dus veel plaatsen en ook SON leerde in die tijd razendsnel veel op dit gebied. Maar nu is de kennis binnen SON dus vooraf al beschikbaar, een groot voordeel. “Ik zie nu ook waar het fout ging rondom de nieuwe formulering van Euthyrox.” De belangrijkste organisaties waren hierbij betrokken, ook SON. De producent moest verplicht een speciale brief schrijven over de wijziging, die het CBG volgens protocol in een herkenbare enveloppe aan alle apothekers stuurde. Daarin stond ook dat elke patiënt aan de balie een patiëntenbrief moest meekrijgen. “Maar niet alle apothekers lazen die brief, waardoor het aan de balie toch nog regelmatig misging.”
Bovendien wordt het extra lastig als mensen de waarschuwing niet kunnen lezen op de verpakking. “Wij krijgen als gevolg mensen aan de lijn die niet wisten dat ze de nieuwe formulering Euthyrox slikten of hoe lang al. Dan had de apotheker geen informatie gegeven en ook nog de sticker over de mededeling gewijzigde hulpstoffen op het doosje geplakt … Zo heeft het natuurlijk weinig zin dat wettelijk is vastgelegd wat er op het doosje moet staan.”
Coronavaccin
Petra begrijpt nu ook hoe het kan dat de vaccinaties tegen Covid-19 zo snel werden ontwikkeld en dat dit desondanks veilig is gebeurd. Ze kent alle stappen die farmaceuten moeten doorlopen. ‘Alle stappen en onderzoeken komen in één groot document, bestaande uit duizenden pagina’s. Dat gaat normaal aan het eind van de klinische fase in één keer ter goedkeuring naar de EMA. Het CBG maakt onderdeel uit van het Europese netwerk dat in EMA verband samenwerkt en voert een deel van de beoordeling uit. Zij moeten dat monsterdocument in één keer doorworstelen, waarbij ze streng de kwaliteit, werkzaamheid en veiligheid beoordelen. Normaal gesproken kost dat alleen al de EMA meer dan een jaar. Maar nu ontvingen zij die gegevens al zodra ze beschikbaar kwamen en liep de beoordeling dus gelijk mee op. Dat versnelt enorm.’
Kansen voor SON
Hoewel SON direct profiteert van Petra’s studie, ziet zij nog meer kansen. “SON kan zich nu nog pro-actiever opstellen richting onderzoekers.” Ze zou het mooi vinden als nog iemand namens SON de studie volgt. “Als team kunnen we dan samen situaties en ontwikkelingen signaleren en inbrengen.” Dit bevordert de medicatie-ontwikkeling vanuit patiëntperspectief en draagt zo bij aan passende zorg. “Ontzettend belangrijk, want de criteria voor werkzaamheid liggen voor artsen soms anders dan voor patiënten.” Deze laatste groep gaat vaak voor kwaliteit van leven, waarbij bloedwaarden of risico’s op de lange termijn minder zwaar wegen dan voor artsen. “En juist die kwaliteit van leven wordt steeds belangrijker in onderzoek. Een ander voordeel van de beschikbaarheid van zo’n team deskundige patiënten is dat het farmaceuten stimuleert ook de (ervarings-)kennis van patiëntenorganisaties tijdig in te zetten.”
Meer lezen?
- Adviezen over de inname van schildkliermedicijnen
- Kennisagenda SON
- Artikel over belang vroege betrokkenheid patiënten bij opstellen onderzoeksagenda
- Informatie over coronavirus en schildklier
- Petra’s persoonlijke verhaal
Dit artikel is met toestemming overgenomen van Schildklier Organisatie Nederland (SON).
Tekst: Saskia van den Oever. Foto: Peter Boer
Date posted: april 29, 2021
Categories: Algemeen EUPATI NL, Fellows
